Perspektivenpapier: Chancen und Handlungsfelder für ATMPs in Deutschland

ATMPs (engl. Advanced Therapy Medicinal Products) sind innovative Therapien, die auf Genen, Geweben oder Zellen basieren. Sie bieten enormes Potenzial für die Behandlung vormals kaum oder überhaupt nicht behandelbarer Erkrankungen.^1,2 Bis 2025 werden sie durch viele erwartete Neuzulassungen und einen gewachsenen Marktanteil eine entscheidende Rolle dabei spielen, dass potenziell kurative und teilweise personalisierte Therapieansätze stärker etabliert und für immer mehr Menschen verfügbar sind.³ Derzeit sind in der Europäischen Union (EU) 14 ATMPs zugelassen, darunter sieben zur Anwendung in der Onkologie.^4,5 Weltweit werden derzeit mehr als 1300 ATMPs in unterschiedlichen Phasen klinisch erforscht; die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) rechnet ab 2025 mit 10 bis 20 ATMP-Neuzulassungen pro Jahr.⁶

Strukturelle Herausforderungen bei ATMPs
ATMPs zeichnen sich als neuartige Therapien durch einige strukturelle Besonderheiten und damit verbundene Herausforderungen aus, etwa bei der Anwendung, der Finanzierung und der frühen Nutzenbewertung. Dazu wurden im Rahmen des Perspektivenpapiers die Sichtweisen der verschiedenen Akteurinnen und Akteure im Gesundheitswesen beleuchtet.

• Für Patientinnen und Patienten erschweren eine inkonsistente Aufklärung und strukturelle Hürden, etwa bei der Überweisung an spezialisierte Zentren, kombiniert mit zum Teil unzureichender Transparenz über die vielfältigen Behandlungsmöglichkeiten, den Zugang zu ATMPs.
• Für Medizinerinnen und Mediziner behindern strikte Regularien und uneinheitliche Standards die Teilnahme an klinischer Forschung und Translation, zudem wünschen sie sich grundsätzlich eine größere Innovationsoffenheit im deutschen Gesundheitswesen.
• Versorgerinnen und Versorger werden durch die bestehende Finanzierungsmodelle vor Liquiditätsprobleme gestellt und zum Teil bremsen hohe administrative Aufwände die Anwendung.
• Krankenkassen bemängeln, dass vom Behandlungsergebnis abhängige Vergütungsmodelle (Outcome-Based Reimbursement, OBR) oftmals an Uneinigkeit über geeignete Outcome-Parameter oder an dem damit verbundenen hohen administrativen Aufwand scheitern.
• Aus Sicht der Selbstverwaltung erschweren fehlende Daten, insbesondere Langzeit-Studien, die
  gesundheitsökonomische Nutzenbewertung. Der hohe kurzfristige Budget-Impact von ATMPs auf das Gesamtsystem sei bei breiterer Anwendung ohne neue Erstattungsmodelle nicht tragbar.

Zentrale Handlungsfelder: Was passieren muss
Aus den dargestellten Perspektiven der Akteurinnen und Akteure im Gesundheitswesen ergeben sich fünf zentrale Handlungsfelder, um die bisherige, grundsätzlich konstruktive Zusammenarbeit aller Beteiligten fortzuführen und das gemeinsame Ziel – die bestmögliche Behandlung für alle infrage kommenden Patientinnen und Patienten – noch schneller zu erreichen.

1. Kapazität und Zugang

• Analyse aktueller Kapazitäten und Prognose zusätzlich benötigter Kapazitäten und Investments
• Gemeinsame Entwicklung von Modellen zur Ambulanzisierung von Therapieschritten

2. Forschung

• Förderung (prä)klinischer Forschung und Teilnahme an globalen Studienvorhaben
• Vereinfachung von Regularien und Vereinheitlichung von Standards auf Bundesebene

3. Nutzenbewertung

• Stärkere Fokussierung auf den Patientennutzen
• Gemeinsamer Aufbau von länderübergreifenden Registerstrukturen mit validen und allgemein
  akzeptierten Outcome-Parametern

4. Finanzierung und Erstattung

• Einführung innovativer OBR-Modelle mit angemessenem Verwaltungs- und Finanzaufwand für die Anbieter
• Förderung einer effizienten versicherungsübergreifenden Zusammenarbeit

5. Öffentlichkeit und Politik

• Förderung einer differenzierten öffentlichen Debatte über den Nutzen von ATMPs
• Schaffung eines innovationsfreundlichen Klimas im Gesundheitssektor

Das vollständige Perspektivenpapier von Strategy& finden Sie hier.
Die Studie wurde von PwC Strategy& im Auftrag von Gilead Sciences GmbH durchgeführt.